科学家们设计了腺相关病毒(aav)来包装并将基因疗法传递给体内的细胞。但该领域一直在努力开发能够有效靶向不同细胞类型和器官(如大脑)的aav，这促使科学家寻找开发新病毒载体的更好方法。
麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所的一组研究人员已经建立了一种更专注、更有效的aav工程方法。以前的方法是将数以百万计的AAV衣壳(与目标蛋白结合的病毒外壳)引入动物体内，并依靠反复筛选来找到到达特定细胞的AAV。
这种新方法是由本·德弗曼(Ben Deverman)的实验室开发的，他是Broad研究所的科学家和载体工程高级主任，而是寻找与目标细胞或器官表面已知蛋白质结合的aav。
利用他们的方法，研究小组发现aav与大脑血管细胞表面的两种蛋白质结合，使它们能够穿过小鼠的血脑屏障。研究人员的方法发表在《公共科学图书馆·生物学》杂志上，可用于设计针对人类细胞蛋白质的aav，可能会加速基因疗法的发展。
德弗曼说:“这是一个很好的证明，当我们通过设计aav与某些蛋白质相互作用来设计aav时，我们能够更好地预测它们在体内的活性。”Deverman小组的高级研究科学家秦皇是这项研究的第一作者。
蛋白结合
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希望本篇文章《科学家改造基因治疗病毒载体以靶向特定蛋白质》能对你有所帮助！
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